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基因治疗渐冻症的方法是什么

问题描述:请问基因治疗渐冻症的方法是什么?
发布于2022-03-14・浏览2075次

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基因治疗渐冻症的方法主要包括靶向基因治疗、基因编辑和干细胞疗法。

1、靶向基因治疗:渐冻症通常由特定基因的突变引起,例如SOD1、TARDBP和FUS等。这些突变基因的产物可以通过基因治疗技术进行替换或者修复,以此改善或者停止疾病的进程。

2、基因编辑:基因编辑技术如CRISPR/Cas9可以用来修复致病基因,从而达到治疗的目的。目前,基因编辑技术在临床实验阶段已经取得了一些进展,但仍需要进一步的研究。

3、干细胞疗法:干细胞疗法是通过将健康的干细胞移植到患者体内,以替换受损的神经细胞。干细胞可以通过体外诱导分化成为神经元,然后通过手术将这些神经元移植到患者的脊髓中,以替换已经损失的神经元。

然而,这种方法目前仍处于临床试验阶段,其有效性和安全性还需进一步研究。

提示:科普内容不作为诊疗依据,如有不适请及时就医。