脊髓肌萎缩最新治疗方法是什么

脊髓性肌萎缩是由于SMN1基因缺失所导致的，最新的疗法包括靶向药物治疗和间充质干细胞治疗。

1、基靶向药物治疗：诺西那生注射液是全球首个治疗该病的靶向药，作用原理是改变SMN2基因的剪接，增加全功能性SMN蛋白的产生，从而缓解因SMN1基因缺失而导致SMN蛋白不足而导致的症状。

一般通过鞘内注射给药，患者可以有很大的临床获益。该药物于今年正式纳入医保。

2、间充质干细胞治疗：最新的临床研究表明，脂肪来源的间充质干细胞鞘内注射可以有效缓解疾病进展，并且显著延长患儿的生存期。一项2015年启动的临床研究发现，所有接受该治疗的患儿运动能力明显增强。目前该疗法临床应用较少。

对于有脊髓性肌萎缩的患者，应到正规医院相关科室就诊，在专业医师指导下进行治疗，以免延误病情，造成不良后果。